محققان یک وکتور لنتی ویروسی را برای ژن درمانی را طراحی کرده اند که می‌تواند به میزان قابل توجهی باعث افزایش هموگلوبین‌ها نسبت به روش های رایج امروزی شود و در نتیجه می تواند برای درمان اختلالات خونی مانند سلول داسی شکل و بتا تالاسمی به صورت موثر تر مورد استفاده قرار بگیرد.
نتایج این مطالعه گویای مزایای بالقوه این رویکرد برای درمان موفقیت آمیز بیماران مبتلا به بتا-گلوبینوپاتی مانند بیماری سلول داسی شکل و بتا-تالاسمی است ، از جمله این مزایا می‌توان به انتخاب دوز بهینه تر، احتمال به حداقل رساندن تومورزایی ، کاهش هزینه های درمان و همچنین نیاز بیمار برای شیمی درمانی و یا پرتودرمانی را قبل از شروع ژن درمانی کاهش می دهد. بتاگلوبینوپاتی ها اختلالات ناشی از جهش در ژن بتاگلوبین است که مسئول تولید هموگلوبین است. این پروتئین اساسی از گلوبین و چهار زیر واحد حاوی آهن تشکیل شده و اکسیژن را به بدن منتقل می کند.
لذا این ناقل طراحی شده در مطالعه حاضر با انتقال نسخه های سالم و عملکردی از ژن بتاگلوبین، برای اصلاح ناهنجاری در این اختلالات خونی مورد استفاده قرار می‌گیرد. به منظور دستیابی به این هدف ، این تیم تحقیقاتی با استفاده از یک لنتی ویروس مهندسی شده، یک ویرایشگر ژنومی جدید ایجاد کرد. همانند اقدامی که در مطالعات پیشین به کمک رترو ویروس‌ها به منظور ژن درمانی در آزمایش های دیگر برای بتا-گلوبینوپاتی ها صورت گرفته بود. همچنین در آزمایشات قبلی از لنتی ویروس هایی استفاده شده بود که حاوی ژن بتاگلوبین انسان همراه با پروموتر، سه سایت اصلی با برای رونویسی ژن مهم هستند و یک نسخه متراکم از اینترون شماره 2 را شامل می شدند. اما در این پژوهش از نسخه کامل اینترون برای طراحی لنتی ویروس استفاده شد که این امر باعث افزایش بتاگلوبین و در نتیجه بیان هموگلوبین می شود. از پنج وکتور جدید لنتی ویروسی ایجاد شده ، یکی به نام ALS20 نسبت به بقیه به طور قابل توجهی قدرتمندتر بود بطوریکه در مقایسه با وکتورهای رایج تا 157٪ هموگلوبین بیشتر در بزرگسالان بیان شد. بعلاوه ، ذرات ویروسی ALS20 حاوی هیچگونه محصولات جانبی ناخواسته RNA ژنومی نبودند و موشهایی که تحت درمان با ALS20 قرار گرفتند ، فیزیولوژی طبیعی را داشتند. این بدان معنی است که استفاده از روش درمانی جدید می‌تواند بی خطر در نظر گرفته شود. با توجه به مجموعه شواهد ارائه شده در این کار ، محققین معتقدند که ALS20 کاندیدای مناسبی برای درمان موفقیت آمیز بتا-گلوبینوپاتی است.
