به گزارش ایده زیست نوترکیب و به نقل از ساینس دیلی، الیگو نوکلئوتید های آنتی سنس (ASO) مولکول هایی هستند که میتوانند برای کنترل سطوح پروتئین در سلول ها استفاده شوند. دکتر آدریان کرینر و همکارانشان از تکنولوژی ASO برای تولید نخستین داروی دارای تائیدیه FDA برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی به نام ®Spinraza استفاده کردند. این دارو به بیش از 11000 بیمار کمک کرد تا مقدار بیشتری از یک پروتئینی بسازند که نورون های خاصی در ستون فقرات به آن نیاز دارند.
از آن زمان، دکتر کرینر در حال جستجوی روش های بیشتری ست که در آن ASO بتواند به درمان سایر بیماری ها کمک کند. او بر روی فیبروز سیستیک (CF)متمرکز شده است که بیماران مقدار کافی از پروتئینی به نام CFTR را تولید نمی کنند. تیم او کشف کردند که چگونه میتوان از ASO برای ساخت مقدار بیشتری از نسخه ناقص اما کاربردی CFTR استفاده کرد. این کشف زمینه را برای یک رویکرد درمانی جدید که بتواند به کاهش علائم CF و بهبود کیفیت زندگی بیماران کمک کند فراهم کرده است.
این پروتئین CFTR ناقص نتیجه یک جهش ژنی است. این جهش باعث می شود که سلول ها دستور اشتباهی برای ساخت پروتئین دریافت کنند. دستورالعمل های اشتباه حذف می شوند و این پروتئین ها ساخته نمی شوند، زیرا به طور کلی، پروتئین های ناقص می توانند مخرب باشند. ASO های کرینر سلول ها را به گونه ای فریب می دهند تا دستورالعمل های اشتباه را دنبال کنند و پروتئین های ناقص CFTR را بسازند. این تیم دریافتند که، در این مورد CF، داشتن نسخه ناقص این پروتئین بهتر از این است که اصلا هیچ نسخه ای وجود نداشته باشد. روش آنها باعث بهبود عملکرد سلول های ریه می شود، که پیشنهاد کننده این است که استراتژی الیگو نوکلئوتید آنتی سنس میتواند به بهبود بیماران CF با این علائم کمک کند.
این کشف توجه را به سمت یک روش جدید که الیگو نوکلئوتید های آنتی سنس میتوانند برای درمان بیماری مورد استفاده قرار گیرند جلب کرده است. دکتر کرینر امیدوار است که به گسترش پتانسیل های تکنولوژی ASO در موارد درمانی ادامه دهد. او گمان می کند که در آینده الیگو نوکلئوتید های آنتی سنس ممکن است به طرز فزاینده ای بتوانند راهی برای متناسب کردن درمانها مخصوص جهش های خاص ژنتیکی افراد باشند. به گفته دکتر کرینر اگر تعداد بیشتری از این نوع دارو، ASO ها، تایید شود، تعجب نمی کنم که در آینده ای نه چندان دور الیگو نوکلئوتید های آنتی سنس به یک روش رایج برای ایجاد داروهای شخصی سازی شده تبدیل شوند.
